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北京脑 · 公众号·· 6 小时前精选AI 评分84

NEJM发表化学遗传学神经调控首次人体研究:GA002在难治性癫痫患者中发作频率降92.59%

NEJM发表|首个人体化学遗传学神经调控研究:GA002在难治性癫痫患者中获得初步验证

AI 导读

宣武医院赵国光团队、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队与健达九州合作的化学遗传学神经调控首次人体研究GA002发表于《新英格兰医学杂志》。研究纳入3例单侧海马硬化型内侧颞叶癫痫患者,经MRI引导海马内AAV递送hM4D(Gi)并每日口服低剂量氯氮平激活,2个月疗效评估期内月平均发作频率由4.33次降至0.33次,降幅92.59%;不良事件均为1–2级并可自行缓解。

推荐理由

原文给出GA002在3例难治性癫痫患者中的发作降幅、安全性和中美临床进展,读者可了解化学遗传调控从动物走向人体的路径与局限。

来源:北京脑 · 公众号 · mp.weixin.qq.com