化学遗传学神经调控完成首次人体研究
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化学遗传学神经调控完成首次人体研究
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AI 综述
宣武医院赵国光团队、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队与健达九州合作，在《新英格兰医学杂志》发表化学遗传学神经调控首次人体研究：3例单侧海马硬化型内侧颞叶癫痫患者接受MRI引导海马内AAV递送hM4D(Gi)，并每日口服低剂量氯氮平激活，2个月评估期内月平均发作频率由4.33次降至0.33次，降幅92.59%，不良事件均为1–2级并可自行缓解。 研究将其定位为初步安全性、可行性与临床效应评估，所有受试者仍在接受长期安全性随访。GA002尚未获批用于商业销售，研究团队称该策略的安全性和有效性仍需更大规模临床研究进一步评估。 这是化学遗传学神经调控首次在人体中开展研究，此前该技术主要用于动物实验。
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最新进展11月5日 09:20
NEJM发表化学遗传学神经调控首次人体研究：GA002在难治性癫痫患者中发作频率降92.59%报道时间线
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11月5日
- 北京脑 · 公众号精选NEJM发表化学遗传学神经调控首次人体研究：GA002在难治性癫痫患者中发作频率降92.59%
宣武医院赵国光团队、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队与健达九州合作的化学遗传学神经调控首次人体研究GA002发表于《新英格兰医学杂志》。研究纳入3例单侧海马硬化型内侧颞叶癫痫患者，经MRI引导海马内AAV递送hM4D(Gi)并每日口服低剂量氯氮平激活，2个月疗效评估期内月平均发作频率由4.33次降至0.33次，降幅92.59%；不良事件均为1–2级并可自行缓解。
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